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Stand und Perspektiven: Gentherapie bei Hornhauterkrankungen
Pleyer U.,
Humboldt-Universität zu Berlin, Charité Campus Virchow-Klinikum, Augenklinik (Berlin)
Hintergrund: Mit der Gentherapie vollzieht sich ein therapeutischer "Paradigmen wechsel" der erstmals der individuellen Biologie der vorliegenden Erkrankung Rechnung trägt. Gegenüber der konventionellen Behandlung liegt der Ansatz der somatischen Gentherapie darin daß pathogenetisch relevante genetische Defekte durch funktionsfähige Gene kompensiert werden. Ziel des vorliegenden Beitrages ist es, sowohl Möglichkeiten und Grenzen der Gentherapie für Indikationen im Bereich der Hornhaut aufzuzeigen.
Methoden: Entscheidende Voraussetzung für die gezielte Behandlung sind Kenntnis des zellulären Defektes sowie ein hoher und gezielter Gentransfer. Heute stehen virale Vektoren, chemische und biophysikalische Methoden sowie Liposomen für den Transfer von Genen zu Verfügung.
Ergebnisse: Bisherige Untersuchungen beziehen sich wesentlich auf die Modulation immunologischer Reaktionen zur Prävention der Transplantatabstoßung nach Keratoplastik. Wesentlicher Vorteil gegenüber anderen klinischen Bereichen der Transplantationmedizin bietet hierbei die Kornea durch die präoperative Organkultur, die einen gezielten Transfer beispielsweise von immunmodulatorisch wirksamen Zytokingenen gestattet.
Ausblick: Der Gentransfer insbesondere in die Hornhaut stellt eine interessante Möglichkeit neuer therapeutischer Ansätze dar. Methodische Verbesserungen und Aspekte der Therapiesicherheit stehen jedoch weiterhin im Vordergrund aktueller experimenteller Untersuchungen.
Supported in part by Deutsche Forschungsgemeinschaft (Pl 150/10-2)